北京12月1日电 “2025致敬医者盛典·儿童安全用药学术交流会”11月30日在北京举办。会议以“集智、创新、守护”为主题，启动了“中青年医生成长计划——繁星满天科普工程”，为儿科医疗人才培养与儿童用药科普注入新动能。
本次会议聚焦儿童用药安全的核心民生议题，汇聚了政策研究、临床医疗、医药研发等多领域权威力量，旨在破解儿童用药难题、分享前沿成果、构建全周期守护体系，为儿童身心健康发展筑牢医疗防线。
清华大学中国发展规划研究院常务副院长董煜对“十五五”规划目标中健康医药领域的新要求、新机遇做出深度解读。“儿童的成长是最根本的民生之一。我们的关切不应止步于生育本身，更要延伸至儿童成长的全过程，构建一个覆盖其身、心、社全方位健康发展的系统工程，此项工作与经济长远发展关联紧密。”
董煜表示，“十五五”规划目标的任务中，现代化产业体系、科技创新、国内市场等任务都与医疗健康产业关联尤为密切。传统产业改造升级是经济发展的根基，新兴产业和未来产业将为医药行业开辟新空间。“可以说，人民对健康的需求在哪里，产业方向就在哪里。”
“儿童临床用药遵循诊疗规范，经过临床长期验证安全、有效至关重要。”国家卫生健康委员会儿童用药专家委员会主任委员王天有提出，当前儿科临床用药仍然存在凭感觉的“剂量靠猜、用药靠掰”。儿童在药物代谢酶系统、肝肾功能发育等方面与成人存在显著差异，使用药物后发生不良反应的概率较成年人更高。儿童用药前必须明确诊断、对症下药，儿童用药的剂量通常根据年龄、体重等因素计算。
“真实世界研究为儿童合理用药提供了重要依据。”王天有谈到，以矮小症为例，诊疗正在从“经验医学”向“精准医学”全面转型。儿童矮小疾病获得有效合理的治疗，在用药选择时，要以说明书适应症和国内指南为基石，确保诊疗规范化，践行个体化治疗。
“儿科医生对患者的健康管理需要覆盖从受精卵、胎儿时期到18岁至20岁的完整成长阶段。儿童时期的生长发育还会为其成年后的全生命周期健康奠定基础。”中华医学会儿科学分会候任主委、华中科技大学同济医学院附属同济医院儿童医院院长罗小平提出，“我们强调从整体入手，以全生命周期为主线提供服务，同时倡导以患儿和家长为中心的医患共同决策模式，实现疾病的长期管理。”
罗小平表示，近年来，我国在创新药物治疗领域发展迅速，在细胞治疗、基因治疗及传统生物治疗方面已取得突破性成果。在儿童内分泌领域，U型PEG化长效生长激素是全球首款长效生长激素，临床适应证的研究也出于全球领先。这些真实世界的临床数据都是来源于我国患者的使用，我国专家也在积极参与国际该领域指南和共识的制定。
“矮身材生长激素治疗进入长效时代。长效生长激素的使用，让患儿用药一年注射365针减少到了52针，极大提高了儿童的治疗依从性。”中华医学会儿科内分泌遗传代谢学组组长、北京儿童医院内分泌科主任医师巩纯秀分享了U型PEG化长效生长激素10年研发和使用成果。
她介绍说，这款长效生长激素自2014年上市以来，已建立了系统的真实世界追踪研究体系。最新的5年真实世界研究覆盖全国1207名生长激素缺乏症患儿，充分验证了药品的安全性和有效性。研究结果还显示，这款周制剂与短效生长激素相比，提高了便利性和依从性，减少治疗负担，能够改善患者用药期间的生活质量，尤其是对于依从性更差的儿童，具有提高疗效的潜在优势。
在会议的圆桌讨论环节，各位专家分别围绕“立足儿科服务年，共话高质量儿童健康发展新愿景”“布局‘十五五’规划，对话儿科创新研发路径与新未来”“关注儿童安全药，破解儿童安全用药机制与保障体系”“践行诊疗规范化，坚守儿童安全成长之路”等儿科领域热点、难点话题展开了深入探讨。专家们从“十五五”规划健康医药导向、儿童临床用药规范、健康科普赋能儿科诊疗、创新药物产医协同研发应用等多维度，为儿童安全用药与全生命周期健康发展提供了清晰路径。(完)
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